海曲泊帕是中国第一个自主研发口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂，其模拟内源性血小板生成素（TPO），可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，改善患者的出血症状[1]。海曲泊帕在治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）等疾病中发挥着重要作用。
1.海曲泊帕适用于血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者[2]。例如既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性ITP成人患者。
2.本品适用于对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再障成人患者。
海曲泊帕应空腹顿服，2.5~5 mg每日1次，口服2小时后方可进餐，避免与餐同服。乳制品（例如牛奶、酸奶、乳酪和冰淇淋等）或者含多价阳离子（例如铝、钙、镁、铁、硒和锌）的矿物质补充剂应在服海曲泊帕后至少2小时使用。
海曲泊帕的剂量调整有严格要求，应采用能使血小板计数达到并维持≥50×10^9/L的最低剂量，最大剂量7.5 mg每日1次，应用2~4周无效者停药。
1.肝毒性。肝毒性是海曲泊帕较常见的不良反应。开始此类药物治疗前，应测定血清谷丙转氨酶、谷草转氨酶和胆红素水平。如发现肝功能异常，应及时调整药物剂量或考虑停药，并根据医生建议进行进一步检查和治疗。
2.骨髓网硬蛋白形成和骨髓纤维化风险。用药期间需定期监测血小板计数，并根据结果调整剂量。停药后需每周监测一次血小板计数，持续监测4周。另外，因用药后可能增加骨髓纤维化风险，剂量稳定后需每月监测一次全血细胞计数。如出现不成熟或发育不良的细胞，需进行外周血涂片检查。
3.克隆演变或进展风险。重型再生障碍性贫血患者在用药前和用药期间需定期进行骨髓检查、骨髓染色体核型分析、荧光原位杂交或基因检测。
4.腹泻。用药期间需注意消化道反应，如出现持续腹泻伴并发症（如便血），请立即就诊。
5.白内障。用药后可能出现白内障或白内障恶化，用药前需进行白内障检查，用药期间还需定期监测。
6.对驾驶和机械操作能力的影响。用药后可能出现头晕、嗜睡、困倦、乏力等副作用。如果出现以上情况，请尽量避免驾驶或操作机器。
在海曲泊帕的治疗过程中，定期监测至关重要[5]。
1.血小板计数。定期检查血小板水平以评估药物效果，初始阶段每2周监测一次，稳定后可每月一次。
2.肝功能。监测肝酶水平，防止肝损伤，剂量调整期间，建议每2周测定肝功能一次，达到稳定剂量后，每月测定一次。
3.肾功能（如肌酐、尿素氮）。每4周检查一次，稳定后可减少频率。
4.血压。建议每月监测一次，特别是有高血压病史的患者。
海曲泊帕作为一种新型的血小板生成刺激剂，在治疗ITP方面已显示出显著的疗效。然而，单药治疗的作用效果在某些患者中可能不够理想，尤其是当疾病复杂或伴有其他病症时。未来可能会探索海曲泊帕与其他药物（免疫抑制剂、其他血小板生成刺激剂，或针对特定病理机制的药物）的联合使用，以提高治疗效果。研究已经发现环孢素联合海曲泊帕可显著改善重型再生障碍性贫血患者临床症状，改善炎症因子及外周血象指标且安全性较高[6]。
在医疗科技日新月异的今天，海曲泊帕有望与其他治疗手段相结合，形成更加综合、个性化的治疗方案。通过精准医疗的理念，为每一位患者提供最适合的治疗策略。期待在不久的将来，海曲泊帕能在血液病治疗领域创造更多的奇迹，让更多患者重获健康。
参考文献：
[1]王君萍,黄玲玲,张梅,等.海曲泊帕合理应用评价标准的建立与应用[J].中国医院用药评价与分析,2023,23(9):1127-1130.
[2]万勃,尉耘翠,曹旺,等.艾曲泊帕治疗儿童免疫性血小板减少症的临床综合评价[J].实用药物与临床,2024,27(2):91-96.
[3]中华医学会血液学分会血栓与止血学组.促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识（2023年版）[J].中华血液学杂志,2023,44(7):535-542.
[4]中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会.海曲泊帕临床应用指导原则[J].白血病·淋巴瘤,2022,31(10):577-582.
[5]Wang Z, Chen L, Zhang F, et al. First-in-patient study of hetrombopag in patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost. 2020;18(11):3053-3060.
[6]李金凤.环孢素联合海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床效果[J].中国医学创新,2024,21(19):119-122.
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