前沿速递 | 《Blood》重磅：CAR-T首次"进军"难治性ITP，3/4患者停药后血小板持续正常
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咨询和交流原发免疫性血小板减少症（ITP）相关问题
7月，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队在国际血液学顶刊《Blood》（影响因子23.9，血液学领域排名第一）发表一项Ⅰ期临床研究：首次将靶向BCMA的CAR-T细胞疗法用于难治性原发性免疫性血小板减少症（ITP），4例可评估患者中，3例（75%）获得持续的无药完全缓解，最长随访15个月，血小板一直保持在正常水平。
难治性 ITP，到底难在哪儿？
问题的根源藏在浆细胞里。真正源源不断生产抗血小板抗体的，是浆母细胞和长寿命浆细胞，而它们不表达CD20，利妥昔单抗这类药根本打不到它们。致病的"兵工厂"一直存在，病自然除不了根。
BCMA CAR-T：直捣 "兵工厂"
- 4例患者中，3例获得持续的完全缓解，回输后未再使用任何升血小板药物，血小板维持正常，最长已达15个月；
- 仅1例在第9个月出现复发；
- 整体安全性可控。
更值得关注的是，借助单细胞测序，团队观察到治疗后患者体内的免疫系统被"重新洗牌"——异常的体液免疫和炎症反应平息下来，攻击血小板的程序被关闭。团队由此提出了自身免疫病CAR-T治疗的"免疫重置"新理念：治肿瘤，是要把坏细胞"杀干净"；治自身免疫病，是要让免疫系统"恢复平衡"。这为所有自身免疫性疾病的根治提供了全新思路。
梅恒教授
几句心里话
参考文献：
1.Shu J, Xu M, Xie W, et al. BCMA-directed CAR-T cell therapy induces durable drug-free remission in refractory primary immune thrombocytopenia. Blood. 2026.
2.EHA 2026 Late-Breaking Abstract: BCMA CAR-T cell therapy induces comprehensive immune resetting and durable remission in refractory primary immune thrombocytopenia.
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