指南更新 | 2025版ITP诊疗指南更新要点解读
2025年成人ITP诊疗指南新鲜出炉，治疗“武器库”全面再更新，抗击ITP展开新蓝图！激素主力军稳扎稳打，TPO-RA装弹上膛，靶向导弹精准锁定，联合方案多点齐发……“武器库”里更新了什么？让我们来一一检阅！
| 2020年版指南 | 2025年版指南 | |
| 流行病学数据 | 无国内流行病学数据，参考国外流行病学发病率。 | 补充我国ITP流行病学调查数据。 |
| 发病
机制 |
强调免疫耐受丢失及体液+细胞免疫共同介导血小板破坏和生成不足。 | 把补体系统活化正式纳入核心环节，并细化“巨核细胞成熟与产板功能受损”这一生成缺陷，使“破坏+生成双重打击”机制更为完整。 |
| 诊断 | 诊断要点仅表述为“血小板计数减少”；须排除的其他继发性血小板减少症与特殊实验室检查不够完善；关注患者症状、体征及实验室检查结果。 | 明确“血小板计数减少”定义；补充了须排除的其他继发性血小板减少症，完善特殊实验室检查以进行更精准鉴别；进一步重视了患者的生活质量。 |
| 治疗 | 划分一线治疗、二线治疗、三线治疗、其他药物。 | 仅分为初始治疗与后续治疗；对糖皮质激素、促血小板生成药物、利妥昔单抗、脾切除术治疗方案进行完善调整，将脾酪氨酸激酶抑制剂、布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂加入治疗药物行列。 |
免疫机制完善
结合国内外ITP临床研究进展，2025年版指南对其发病机制进行了完善——ITP的主要发病机制是机体对血小板抗原的免疫耐受性丢失，导致自身抗体生成、补体系统活化及细胞免疫异常协同参与血小板破坏，并影响巨核细胞的成熟与产板功能，从而引发血小板减少[2]。
填充排除诊断名单
在诊断要点中，2025年版指南进一步明确了ITP诊断中的“血小板计数减少”，认为血常规检查需至少连续2次示血小板计数<100×109/L[2]。
目前，ITP的诊断仍然基于临床排除诊断。2025年版指南在排除其他继发性血小板减少症中增加了巨幼细胞性贫血及血栓性微血管病。
2025年版指南补充了几项排除诊断所需的特殊实验室检查。补充骨髓增生异常综合征（MDS）相关基因靶向测序，以除外克隆造血相关性血小板减少，通常采用骨髓穿刺获取骨髓液作为首选标本；补充全外显子、全基因组测序，以除外先天性/遗传性血小板减少症，依据具体情况选择骨髓标本或血液标本；补充网织血小板计数或未成熟血小板分数，以鉴别不典型再生障碍性贫血（AA）与低增生骨髓增生异常综合征，这是通过采集血液标本进行检查[2]。
HRQoL成硬指标
目前，临床对ITP患者尚无有效根治手段，多数患者最终进入慢性化阶段，或面临病情反复恶化，或因急性出血频繁住院。国际相关研究报道，超过90%的ITP患者认为该疾病对工作、学习、体能、日常生活等方面均产生负面影响，其健康相关生活质量（HRQoL）评分显著下降[3]。
2025年版指南便权衡了患者长期管理中生活质量，新增了关于HRQoL的评估，认为应重视ITP患者的个体化和全程化管理，建议将HRQoL作为成人ITP管理的重要指标，在充分尊重患者意愿前提下，定期使用ITP生活质量评估问卷监测HRQoL，并将患者报告结局（PROs）纳入评估与管理决策。在制定治疗方案时优先选择副作用低、对生活质量影响较小的治疗药物。同时应加强对HRQoL的动态和系统性监测[2]。
与2020年版指南相比，2025年版指南在治疗原则方面进一步强调应尽量采用有限期治疗，实现疾病长期缓解。ITP患者动静脉血栓发生率高于普通人群，2025年版指南提示应重视血栓高危人群的早期识别与干预，临床可依据相关量表进行个体化风险评估与管理。
关于ITP的紧急治疗，2025年版指南在静脉注射免疫球蛋白（IVIg）、静脉甲泼尼龙、重组人血小板生成素（rhTPO）之外，进一步提出可联合罗普司亭/罗普司亭N01 3～10μg/kg每周皮下注射治疗[2]。
初始联合提速
糖皮质激素仍是ITP患者药物治疗的首要选择。2025年版指南增添了大剂量地塞米松的慎用人群，即高龄及药物控制不佳的糖尿病、高血压、青光眼、消化性溃疡等患者。补充了以糖皮质激素为基础的初始联合治疗，实现减少糖皮质激素长期应用的不良反应、提高疗效并延长缓解持续时间，即新诊断的成人ITP患者、激素治疗有效但减停过程中疗效减弱者，可在糖皮质激素基础上考虑联合1种其他药物，包括促血小板生成药物、利妥昔单抗、奥司他韦、全反式维甲酸、吗替麦考酚酯、咖啡酸[2]。
设计良好的前瞻性多中心随机对照临床试验支持的初始联合治疗方案
阶梯稳停保安全
对于治疗≥6个月且血小板计数≥50×109/L的稳定患者，可在密切随访和监测下尝试逐步减量、停药。减量时建议依据起始剂量调整后续用药剂量或频次：若采用爬坡剂量起步，达到稳定疗效后可优先减少用药频次；若为中或大剂量起步，则可优先减少用药剂量。
rhTPO足剂量应用2周、TPO-RA足剂量治疗4周无效时需考虑换药。疗效丢失可能与服药依从性差、感染或产生药物性中和抗体相关，可通过调整用药、积极控制感染、联合增效剂（双醋瑞因）或免疫抑制剂等手段进行干预。不同TPO-RA可相互转换，应答率为60％～87.5％。
应用促血小板生成药物需警惕血栓及骨髓纤维化等不良反应，定期监测相关指标[2]。
促血小板生成药物在ITP患者中的用法用量、注意事项
补丙球防感染
2025年版指南对利妥昔单抗的小剂量方案进行了补充，认为375mg/m2单次注射方案与100mg/周×4周方案在疗效和安全性方面无显著差异，单次给药可缩短患者住院时间，同时建议每3周补充免疫球蛋白5～10g预防感染[2]。
多靶联合共协同
2025年版指南在后续治疗中增加了脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂、布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和联合治疗。
●脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂：福坦替尼100mg口服，每日2次；4周后若血小板计数未升至≥50×10⁹/L，可增至150mg，每日2次。其客观缓解率为43％～73％，起效时间约2周，6个月持续反应率20％～50％，在既往接受TPO-RA、利妥昔单抗或脾切除治疗并未获益的患者中，仍有近20％可达持续反应。常见不良反应包括腹泻、血压升高、肝功能异常等。此外，国产SYK抑制剂索乐匹尼布300mg/d的客观缓解率为80％，中位起效时间8d，6个月持续缓解率48％。
●布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂：利扎鲁替尼400mg口服，每日2次，客观缓解率为64％，中位起效时间15d，24周持续性血小板反应率23％。患者总体耐受性良好，常见不良反应为腹泻、恶心、头痛等。此外，国产BTK抑制剂奥布替尼的剂量为50mg/d，客观缓解率为40％，中位起效时间9d，6个月持续缓解率30％，既往对一线治疗有应答的患者疗效更佳。
●联合治疗：ITP发病机制异质性较高，不同药物在起效时间和疗效维持时间方面存在差异，联合治疗能够通过多机制协同作用，覆盖更多致病靶点，提高初始反应率和持续反应率[2]。
术前安检细细查
2025年版指南报道脾切除术的短期有效率为70％～90％，5年持续有效率为40％～50％，适用于糖皮质激素、免疫球蛋白或TPO-RA耐药/依赖，存在药物禁忌证或无法耐受长期治疗不良反应以及积极追求脱离药物治疗（需充分知情手术风险）的患者。切脾前需对ITP的诊断进行重新评估，建议行anti-GP特异性自身抗体、TPO水平、MDS相关基因靶向测序检查[2]。
当武器库打开、战略图摊平，治疗的主动权不仅仅掌握在医生手中，也离不开自身的积极配合。新指南不止写给医生和实验室，认真阅读这份“武器库说明书”，医患携手共同制定最适合自己的战斗计划，拿下ITP，咱们鸣金收兵！
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）[J]. 中华血液学杂志,2020,41（08）：617-623.
[2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2025年版）. 中华血液学杂志，2025，46（12）:1105-1113.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20251031-00494
[3] 中国免疫学会血液免疫分会,中国医药教育协会血液病护理分会. 原发免疫性血小板减少症患者全程管理规范中国专家共识（2025年版）[J]. 国际输血及血液学杂志,2025,48（3）:185-191. DOI:10.3760/cma.j.cn511693-20250421-00052.
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