一问医答 | 原发免疫性血小板减少症（ITP）常见问题（八）

ITP家园

2025年12月22日 13:00 

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一问医答 | 原发免疫性血小板减少症（ITP）常见问题（八）-ITP家园

有人说ITP很像“冰山”，

我们看到的往往是一小部分，
而藏在“冰山”下面的问题可能还很多，
所以，由于ITP错综复杂的原因，
诊断永远在路上。
那么，诊断ITP的一些特殊检查究竟代表什么？
对我们的治疗又有哪些帮助呢？
本期，南方医科大学南方医院叶洁瑜教授
将告诉我们答案。
血清血小板生成素（TPO）是什么？
促血小板生成素（TPO）也称为巨核细胞生长发育因子，是由肝脏实质细胞、肝窦内皮细胞和肾小管细胞产生的糖蛋白激素。通过结合和激活 TPO 受体，刺激巨核细胞增殖、成熟、分化，参与并调节血小板生成全过程。
促血小板生成素（TPO）也称为巨核细胞生长发育因子，是由肝脏实质细胞、肝窦内皮细胞和肾小管细胞产生的糖蛋白激素。通过结合和激活 TPO 受体，刺激巨核细胞增殖、成熟、分化，参与并调节血小板生成全过程。

TPO为诊断ITP的特殊实验室检查，血清TPO水平测定有助于ITP（TPO水平正常）和骨髓衰竭性疾病（TPO水平升高）的鉴别诊断。

血清TPO水平可预测TPO-RA治疗ITP的疗效。最新研究显示，ITP患者接受 TPO-RA治疗的应答与内源性TPO水平呈负相关。也就是说：基线TPO水平可以预测ITP患者接受TPO受体激动剂治疗的应答率，TPO水平越低，患者对治疗的应答越好。
血小板特异性自身抗体检测的临床意义是什么？
 

血小板自身抗体检测可以为血小板减少症确诊提供治疗方向，对于自身免疫性血小板减少症的诊断与治疗有重要意义，血小板自身抗体检查如上图所示。

血小板自身抗体共六项，任意一项结果阳性都代表患者的血小板减少有免疫因素存在，医生可根据结果选择合适的用药方案；六项结果全阴性也不能排除自身免疫因素，还需要综合其他免疫检查结果分析。

血小板自身抗体检测对于患者治疗方案的选择有指导性意义：

1 （循环血浆、血小板放散液）GPIIb/IIIa阳性则说明患者对激素、丙球、利妥昔单抗、TPO-RA、SYK抑制剂、切脾等方案灵敏度较高，选择这些方案患者血小板有很大可能会升高。

2 （循环血浆、血小板放散液）GPIb/Ix阳性则说明患者对于丙球这类方案无效，可选择其他升血小板方案。

注：循环血浆GPIIb/IIIa是离心后的血浆里的血小板抗体

血小板放散液GPIIb/IIIa是离心后试管底部的血小板的抗体

ITP患者出现什么情况时需要进行诊断再评估？
对一线治疗药物、二线治疗中的促血小板生成药物及利妥昔单抗治疗均无效，脾切除术前或脾切除无效/术后复发的患者，需重新评估病情。
首先要评估感染性疾病的可能性：HIV、HCV、巨细胞病毒、EB病毒和Hp。
如果排除了感染性疾病，则需要考虑系统性红斑狼疮、干燥综合征等风湿免疫性疾病，一般需要查抗核抗体、补体等。
其次要考虑原发性免疫缺陷病，例如，普通变异型免疫缺陷病、湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征、DiGeorge综合征。一般需要检测免疫球蛋白水平、基因等。

最后要排除骨髓衰竭等疾病，例如：再生障碍性贫血、骨髓异常综合征等，这往往需要做骨髓细胞学检查、骨髓流式细胞术检查、人染色体核型分析等。

ITP患者应多久复查一次骨穿？
一般来说，没有固定时间什么时候必须要复查骨穿，当检验结果有疑问时需要进一步复查骨穿。

ITP患者是否需要做骨髓活检？什么情况下需要做活检？
由于ITP的诊断是排除性诊断，在整个ITP的诊治中需要不断对患者的诊断进行评估，尤其在治疗效果欠佳，或诊治过程中患者出现新的症状体征，或实验室检查出现新的变化时，再次对患者的诊断进行明确是非常重要的。除了进行骨髓穿刺、骨髓活检以及其他相关的实验室检查外，推荐患者此时进行血小板抗体的检测和TPO水平的测定。

ITP患者是否要做基因检测？
因为ITP属于排他性疾病，如果药物反应不好，有条件的家庭可以考虑基因检测，基因检测对于遗传咨询是很重要。

ITP患者出现激素依赖怎么办？
尽管超过80%的ITP患者最初对糖皮质激素有反应，但停用糖皮质激素后，只有大约20%的患者能继续维持足够的血小板计数。ITP 后续/替代疗法的概念，现已被越来越多医生认同，通常在ITP诊断后的第三个月时开始替代药物治疗。尤其是对一线激素治疗应答不佳或激素依赖的患者，促血小板生成药物为二线治疗优选；对促血小板生成药物应答不佳的患者可以考虑利妥昔单抗和注册Ⅲ期临床试验（福他替尼）；若仍应答不佳，考虑免疫抑制剂等药物治疗。最后，如果多种药物治疗无效，可在 ITP 诊断后 1~2 年后再考虑进行脾切除术，但脾切除会给患者留下持久的血液和免疫缺陷，因此最新的指南也推荐尽可能地依靠药物避免或者推迟脾切除的操作。
为什么丙球治疗ITP只能暂时提升血小板？
丙球可以用于血小板减少的治疗，但它起到被动免疫的作用，由于它的半衰期为16~24天，往往一个月后体内即已代谢清除。反复多次注射丙球，体内可形成丙球抗体，抑制自身丙种球蛋白的产生，影响产生自动免疫的能力，还可能使体内产生“抗体”，增加机体出现过敏反应的机会，当真正需要丙球时，这种抗体还会中和输入性治疗的丙球，使治疗失效。

综上所述，血小板减少症患者多是只能通过丙球来提升血小板数值，避免因为血小板数值过低导致严重的出血现象，而真正想要病情稳定，还要采取规范系统的治疗措施，让患者血小板数值有效提升至安全范围。
检查诊断，不止是治疗的“先锋”，
也是我们回归正常生活的“闯将”。
了解检查诊断意义后，治疗知识显得尤为重要。
下期我们继续聊聊您关心的治疗问题，
如：针对ITP治疗目前有哪些新的探索和新药等。
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