一问医答 | 原发免疫性血小板减少症（ITP）常见问题（九）

ITP家园

2025年12月23日 13:00

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一把“药”匙，开一把锁

疾病最终要落在治疗上

您在医治ITP的过程中找对“药”匙了吗

在这条路上您是否也遇到过很多困扰

本期“一问医答”栏目邀请到

昆明医科大学第二附属医院

血液科主任周泽平教授

为您答疑解惑

ITP患者用一种TPO-RAs药物无效后，再用另一种是否也无效？

促血小板生成素（TPO）也称为巨核细胞生长发育因子，是由肝脏实质细胞、肝窦内皮细胞和肾小管细胞产生的糖蛋白激素。通过结合和激活 TPO 受体，刺激巨核细胞增殖、成熟、分化，参与并调节血小板生成全过程。

目前美国FDA批准用于原发免疫性血小板减少症（ITP）的TPO-RAs阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭。TPO-RAs在分子结构、药代动力学特征和刺激TPO受体的方式上有所不同。经历过一种TPO-RAs无效或不耐受的患者可以通过转换为另一种TPO-RAs实现应答。一项纳入了18篇已发表文章的pool分析发现，因无效进行TPO-RAs间的转换用药时，约65%的患者获得治疗反应（PLT≥30×10^9/L）；因和疗效无关的原因进行TPO-RAs间的转换用药时，约93%的患者获得治疗反应；总体来说，不同的TPO-RAs间进行转换用药时，78%的患者可获得或维持治疗反应。值得注意的是，通常建议TPO-RAs持续使用2-4周最高剂量无应答时，进行TPO-RAs间的转换用药或增加另一种治疗药物，例如免疫抑制剂或皮质类固醇。

利妥昔单抗治疗后复发再次应用效果如何？

利妥昔单抗初始应答率60%，但6-12个月的持久应答率为40%左右，5年应答率为20-30%。有研究发现<40岁的女性似乎更能从利妥昔单抗治疗中获益，获得更多的长期缓解（72个月，47% vs 25%）。利妥昔单抗治疗后复发可以尝试再次治疗，但后续疗效维持时间一般不会超过前次反应持续时间。利妥昔单抗总体耐受性良好，是一种安全的治疗方案，需要注意：

1. 输液反应。

2. 有短暂低丙种球蛋白血症。

3. 乙肝病毒激活。

4. 治疗后6个月疫苗接种无应答。

针对ITP治疗目前有哪些新的探索和新药？

ITP治疗的探索包括挖掘新的治疗靶点，探索新药或“老药新用”。

新药探索包括，国外已上市的脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂福坦替尼，可通过抑制脾脏淋巴细胞功能从而减少血小板破坏（目前在III期临床试验中，已经显示良好的安全性和有效性）。BTK抑制剂可通过抑制BTK通路，减少B细胞介导的血小板破坏，未来有可能用于难治性ITP（目前正在临床试验中）。

另外，有研究显示，血小板表面的唾液酸修饰异常在ITP发病过程中也起重要作用，当血小板去唾液酸化后可以被肝细胞上的去唾液酸糖蛋白受体识别而清除，导致血小板减少。一项强唾液酸酶抑制剂奥司他韦治疗ITP的II期临床试验结果显示，奥司他韦治疗ITP的疗效较好。

ITP的新药探索还包括FC受体的单克隆抗体、组蛋白去乙酰化酶抑制剂，以及去甲基化药物等。此外，ITP发病机制多样且复杂，单用一种药物疗效较差，因此需要多靶点联合治疗。总的来说，未来ITP的治疗不但要发现新靶点，还要探索联合治疗。

ITP患者什么情况下切脾？如何权衡？

对于脾切除术的时间并没有严格规定，根据病情进行个体化选择。对其它内科治疗方法不敏感或无法接受其它治疗方法的难治性ITP患者可以选用脾切除术治疗，但必须在术前重新评估诊断。同时需要注意以下几点：

1.儿童ITP患者应慎重选择脾切除术，因为脾脏对于儿童来说是比较重要的免疫器官，在儿童免疫系统发育不完善的情况下进行脾切除术，易造成免疫功能低下或诱发感染。

2.老年ITP患者也应慎重，因老年患者较易引发合并症，且手术风险高。

3.目前我们对于难治性ITP有很多其他治疗手段，如TPO受体激动剂、CD20单克隆抗体，以及正在探索的新药注册临床试验等方法，合适的治疗方案有望使80%-90%的患者得到很好缓解，所以在选择脾切除术时会相对谨慎，因为毕竟脾脏是一个免疫器官，对人体，尤其是儿童，具有重要的意义。脾切除术已较少应用，除非患者对其他常规内科治疗手段都不敏感，再考虑脾切除术，还需要与外科医生充分沟通，权衡治疗的获益和风险后再做决定。

4.但同时也需要注意到脾切除仍然是一种非常有效的治疗方案，具有较高的近期和远期有效率。

血小板在多少时可以进行口腔治疗、外科等手术？

龈上洁治术及深度清洁：（20~30）x10⁹/L；

拔牙/补牙：PLT≥（30~50）x10⁹/L；

小手术：PLT≥50 x10⁹/L；

大手术：PLT≥80 x10⁹/L；

神经外科大手术:PLT≥100 x10⁹/L。

哪些细菌、病毒会降低血小板？

对血小板减少有一定了解的人都清楚，病毒、细菌感染是诱发血小板减少的主要原因之一。导致血小板减少的病毒细菌有流感病毒、人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎、疟疾、细小病毒B19、登革出血热、幽门螺旋杆菌（HP）、蜱传疾病、巨细胞病毒、汉坦病毒等，这些病毒细菌可能会导致ITP或者加重ITP患者的血小板减少程度。

病毒、细菌感染引起血小板减少的原因主要包括4个方面：

1.病毒或细菌霉素直接作用于巨核细胞，导致血小板生成减少。

2.病毒抗原与对应抗体结合，形成免疫复合物沉积到血小板和巨核细胞上，使其破坏增多。

3.机体产生的抗病毒抗体与血小板表面糖蛋白发生交叉反应，或激活补体导致血小板破坏。

4.病毒或细菌霉素改变了血小板结构，致使机体免疫系统将其当成外来异物清除。

季节变换之际，人体免疫力低，易招细菌病毒侵袭。所以，ITP患者一定要做好防护，不给细菌病毒可乘之机。

我们的目标是

提高生活质量，回归正常生活

下期，我们将继续探讨

“ITP和幽门螺旋杆菌的关系

ITP是否会引起缺血性脑卒中”等问题

如果您在诊治疾病的过程中