科普时间｜石艳教授带你领略TPO-RA在ITP治疗领域的新风采

原创 ITP家园 ITP家园

2025年12月11日 13:02

欢迎转载，转载请注明来源“ITP家园”🎈🎈

米兰会场帷幕已合，掌声虽散去，但血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）留给原发免疫性血小板减少症（ITP）的答案却愈发清晰。从罗普司亭到阿伐曲泊帕，再到联合免疫方案，TPO-RA在2025年欧洲血液学会（EHA）年会上可谓是“大放光彩”。那么接下来，我们跟随山东大学齐鲁医院石艳教授来一起欣赏TPO-RA在ITP治疗领域的“高光时刻”吧！

罗普司亭——一线疗效显著减激素，二线安全可靠护儿童

一项前瞻性研究显示，与大剂量地塞米松单药治疗相比，大剂量地塞米松联合罗普司亭方案用于一线治疗ITP可获得显著更高的第6周和第8周缓解率，且累积糖皮质激素使用量更低。与单药治疗相比，联合方案还可显著改善健康相关生活质量评分，不良事件发生率更低。对于中低收入国家的ITP患者，联合方案在经济条件受限（如无法获得静脉免疫球蛋白）的情况下，更是提供了一种可行的治疗选择^[1]。

埃及单中心横断面研究结果显示，罗普司亭的平均治疗持续时间为1.5年，92.3%的患儿达到缓解，80.8%达到持久缓解，无严重不良事件。证实对于持续性/慢性ITP患儿，罗普司亭是安全有效的二线疗法，可显著提高血小板水平，减少出血事件，降低住院率^[2]。

欧洲真实世界研究识别了影响ITP患者TPO-RA选择的临床因素，发现罗普司亭更多用于诊断时出血更频繁、累积ITP出血评分更高、血小板水平更低、出血部位数量和出血严重程度更高的患者^[3]。科普时间｜石艳教授带你领略TPO-RA在ITP治疗领域的新风采-ITP家园

罗普司亭二线治疗ITP患儿的指标改善

阿伐曲泊帕——从初治、到挽救，安全有效可信赖

一项正在进行的Ⅳ期多中心研究中期结果显示，患者接受阿伐曲泊帕治疗的中位持续时间为52.3周，各组不良事件发生率为16.0%～23.3%。阿伐曲泊帕在年龄≥65岁或存在合并症或既往接受过TPO-RA治疗患者中均显示出疗效，且安全性良好^[4]。

一项真实世界研究显示，对于基线血小板计数较低的初治ITP患者，阿伐曲泊帕一线治疗可提供较高的缓解率，同时在随访期间大部分患者可维持疾病缓解。所有接受联合用药（糖皮质激素或静脉免疫球蛋白）的患者，在阿伐曲泊帕治疗期间均可减少和停用其他药物。研究期间无患者因不良事件停用阿伐曲泊帕^[5]。

南方医院前瞻性研究显示，对于先前血小板生成治疗失败的ITP患者，改用阿伐曲泊帕后缓解率可达81.48%，其中68.18%接受糖皮质激素联合治疗的患者实现了糖皮质激素剂量递减甚至停用，提示对于先前治疗失败的ITP患者改用阿伐曲泊帕是可行的治疗策略^[6]。

一项IIIb期研究结果显示，对于未接受挽救治疗的患儿，阿伐曲泊帕治疗可将血小板水平在第2-24个月内维持在目标范围（50×10⁹/L-150×10⁹/L）内。20例（27.4%）患儿报告严重不良事件，其中最常见的为血小板减少症和鼻出血（各5.5%）。阿伐曲泊帕在ITP患儿中展现出持续疗效，未发现新的安全性问题^[7]。

一项评估阿伐曲泊帕一线治疗ITP有效性的真实世界研究数据

联合免疫方案——抗衡复发难治的新势力

对于多药难治人群，TPO-RA联合免疫调节剂成为新趋势。相关真实世界研究显示，以TPO-RA为基础的联合疗法（TPO-RA+MMF、TPO-RA+Fostamatinib和TPO-RA+利妥昔单抗）均可获得血小板缓解，各方案之间无显著差异，在难治性ITP中显示出良好的血小板疗效，可能是对多种单药治疗无缓解患者的潜在有效治疗策略^[8]。

前瞻性单臂研究显示，对于复发难治性ITP，TPO-RA联合西罗莫司治疗可有效提供血小板缓解，同时未发现先前报道的严重不良事件，是一种可提供有效疗效且不良反应可耐受的潜在治疗方案^[9]。

从单药到联合，从成人到儿童，从一线到挽救，TPO-RA在EHA 2025交出了一份耀眼又夺目的“成绩单”。回顾TPO-RA在会议上的高光时刻，下一站，让我们共同期待TPO-RA在临床应用上给ITP患者呈上一份令人满意的“答卷”！