“号外号外！我们在欧洲血液学会上输出了ITP的中国治疗方案！”
如果在血液学领域里有报童的话，他们此时一定挥舞着报纸，奔跑在街头巷尾高喊着这一头版头条。到底发生什么事儿了？诶，咱们接过报童递来的报纸，一起细细翻阅……
原发免疫性血小板减少症（ITP）的一线治疗以糖皮质激素为主，但仅有20%～40%的患者经一线治疗后症状持续缓解，大部分患者在药物减量或停用后病情出现反复[1]。而对于ITP的二线治疗，多种药物可谓是“八仙过海，各显神通”。其中，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）主要用于一线治疗无效或不耐受的ITP患者，具有起效迅速、应答率高、使用便捷等特点；西罗莫司的免疫抑制作用显著，用于治疗难治性ITP具有明显的疗效。这两种药物各自有何本领？它们能否碰撞出绚丽的火花呢？
•TPO-RA能够促进骨髓祖细胞和巨核细胞的增殖成熟，刺激血小板生成，从而提高血小板计数。TPO-RA常用药物包括艾曲泊帕、海曲泊帕等。艾曲泊帕治疗ITP的总反应率为86.7%，完全缓解率为70.7%，中位反应时间为8天；不过部分患者的疗效并不持续，在停止治疗4周内出现血小板显著下降[2]。海曲泊帕治疗复发难治性ITP患者的疗效显著，多数患者可在1~2周内快速提升血小板至安全水平，并且可在24周内持续应答，总反应率达80%[3]；但在相关研究中，有88.1%的患者经逐渐减量至戒断后出现复发[4]。
•西罗莫司是新型大环内酯类免疫抑制剂，可明显提高调节性T细胞及调节性B细胞水平，对ITP具有显著疗效[5]。西罗莫司起效较慢，中位反应时间发生在第12周，初始使用西罗莫司3个月后78％的ITP患者可获得缓解，血小板维持时间较长，可达37.5周。表明西罗莫司的近期提高血小板能力偏弱，而中期、远期提升血小板计数的能力更强[6]。
在2025届欧洲血液学会上，中国学者输出了ITP治疗方案——TPO-RA联合西罗莫司治疗复发性ITP有效且安全。
在治疗中，9例ITP患者接受艾曲泊帕联合西罗莫司方案，35例使用海曲泊帕联合西罗莫司方案。结果显示，联合治疗起效迅速，中位起效时间仅7天，治疗4周时应答率达77%，8周时达86%，12周时维持81%，血小板计数持续上升，从基线24×109/L升至12周时的133×109/L。
在联合治疗的安全性方面，23%的患者出现口腔溃疡，4.5%出现轻度肝酶异常，经对症处理后可缓解，无严重不良事件，耐受性良好[7]。
怎么样？读完这一头版头条，你是否会为中国学者的创新能力与科研实力而激昂、为ITP患者的治疗迎来新希望而激动呢？折好这张报纸，未来啊，相信这样的头版头条还多得是呢！
参考文献：
[1] 施美,乔彤彤,籍祥瑞,等.血小板生成素受体激动剂治疗原发免疫性血小板减少症的研究现状[J].中国现代医生,2024,62(17):111-114,117.DOI:10.3969/j.issn.1673-9701.2024.17.027.
[2] 谢沐尘,孙志强,庞艳彬.艾曲泊帕治疗成人原发免疫性血小板减少症的最新研究进展[J].中国实验血液学杂志,2024,32(5):1622-1625.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2024.05.050.
[3] 张磊,江瑞. 海曲泊帕治疗慢性原发免疫性血小板减少症的临床疗效和安全性观察[J]. 临床血液学杂志,2023,36(9):662-664,671. DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2023.09.010.
[4] 李福原,张渝,黄柳焕,等.慢性原发免疫性血小板减少症药物治疗研究现状[J].中国医学创新,2023,20(6):176-181.DOI:10.3969/j.issn.1674-4985.2023.06.041.
[5] 朱玲玲,张彦,金红,等.西罗莫司治疗原发免疫性血小板减少症对Treg细胞及Breg细胞的影响[J].中国医药科学,2022,12(18):13-16.DOI:10.3969/j.issn.2095-0616.2022.18.005.
[6] 马慧娟.西罗莫司治疗原发免疫性血小板减少症的疗效分析[D].吉林:延边大学,2022.
[7] dan wang, jia liu, Xi Zhang, Yimei Feng.TPO-RA COMBINED WITH SIROLIMUS IS EFFECTIVE IN THE TREATMENT OF RELAPSED IMMUNE THROMBOCYTOPENIA (ITP):A PROSPECTIVE, SINGLE-ARM CLINICAL STUDY. EHA Library. feng y. 06/13/2025; 4159665; PF1253
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