科普时间｜石艳教授带你亲历“TPO-RA变革浪潮”！

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2025年12月3日 17:31 

 

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2025年欧洲血液学会（EHA）年会已圆满落幕，TPO-RA在ITP治疗领域的进展在会议上大放光芒，开启了专属的“TPO-RA时代”！它带来了哪些转变？又有何“闪光点”？山东大学齐鲁医院石艳教授来带着我们一起亲历EHA年会上TPO-RA用于ITP诊疗的“变革浪潮”！

TPO-RA治疗ITP的管理策略仍待优化！

相关多中心回顾研究显示，2010年前后确诊并接受TPO-RA的患者在诊断与治疗策略上已有显著不同。在诊断方面，而2010年前确诊患者有63.0%在诊断时进行了外周血涂片检查，2010年后确诊患者有68.0%；诊断时中位血小板由28.5×10⁹/L降至13.5×10⁹/L；中位诊断年龄也由41.6岁推迟至57.4岁。在治疗方面，TPO-RA启用时间由2010年前的确诊后139个月缩短至6.5个月；63.4%的2010年后患者未接受其他二线即开始TPO-RA，而2010年前仅40.5%；脾切除比例由23.7%降至5.3%，提示TPO-RA已取代手术成为早期干预手段。

总体来看，2010年后患者诊断时的血小板更低、年龄更大，TPO-RA使用显著提前，脾切除比例明显下降，外周血涂片使用不足、骨髓过度评估，显示出目前ITP的管理策略仍存在优化空间[1]。

 

2010年前后ITP管理中诊断方法和治疗策略的转变

疗效与安全，其实可以“两全”！

TPO-RA可通过与血小板生成素受体特异性结合，调节巨核细胞的增殖、分化和成熟，从而促进血小板生成。有研究认为，TPO-RA治疗可能增加ITP患者发生血栓事件的风险。

近期相关研究通过小鼠实验证实，罗普司亭、艾曲泊帕、海曲泊帕及阿伐曲泊帕均可增强P-选择素表达与αIIbβ3活化，缩短出血时间，而完成血管闭塞的时间反而延长。这提示着TPO-RA在增强小鼠血小板活化的同时，并不会增加动脉损伤后完全血管闭塞的风险[2]。

一项真实世界研究评估了符合停用TPO-RA的ITP患者比例以及停药后ITP患者维持血小板缓解的情况。结果显示， 47例患者中有29例符合停药标准，实际12例（41%）停用，中位持续治疗时间为16个月，仅3例（25%）于17.2个月内复发，证实TPO-RA治疗可安全停药，大多数患者停用TPO-RA后血小板水平可维持凝血功能[3]。

停药后能否持续缓解？得往这儿看！

对于停药后持续缓解的预测因素，相关多中心回顾性研究显示，在接受首次TPO-RA治疗的患者中，血小板水平维持在30×10⁹/L、50×10⁹/L或100×10⁹/L以上至少六个月的实现率分别为29.5%、24.7%和21.4%。单变量和多变量分析显示，诊断时血小板水平与TPO-RA治疗的长期缓解和停药后维持稳定的血小板水平呈负相关性[1]。

在TPO-RA时代下，ITP的管理观念发生了持续演变。对于ITP患者，TPO-RA的治疗可有效增强血小板活化，不增加血管闭塞风险；不仅可安全停药，停药后血小板水平也可维持。相信在未来，随着精准预测模型与个体化路径的落地，ITP治疗将摆脱用药桎梏，全面拥抱“TPO-RA变革浪潮”的崭新时代！

参考文献：

[1]Maria Lozano, et al. 2025 EHA.

[2]Fan Zhou, et al. 2025 EHA.

[3]Wail Abdelrahman, et al. 2025 EHA.